【呼吸科】超药品说明书用药药物经济学评价专家共识.pdf

1 超药品说明书用药药物经济学评价专家共识 （广东省药学会 2016年9月28日印发） 超药品说明书用药（以下简称“超说明书用药”）又称“药品说明书外 用法”、“药品未注册用法”，是指药品使用的适应证、给药方法或剂量不在 药品监督管理部门批准的说明书之内的用法。具体包括给药剂量、适应人 群、适应证或给药途径等与药品说明书不同的用法 [1] 。 根据国内外调查报道，临床上超说明书用药较普遍存在 [1-4] 。我国政府 部门先后制订了《药品管理法》、《医疗机构药事管理规定》、《处方管理办法》 和《药品不良反应报告和监测管理办法》等多部规范药品使用的法规，但并 没有关于超说明书用药的法律法规。 广东省药学会（以下简称本会）从 2010年至今印发了四份超说明书用 药专家共识 [5-8] ，明确提出了超说明书用药的五大原则： 1、在影响患者生活 质量或危及生命的情况下，无合理的可替代药品； 2、用药目的不是试验研 究；3、有合理的医学实践证据； 4、经医院药事管理与药物治疗学 委员会（或 药事管理委员会）及伦理委员会批准； 5、保护患者的知情权。同时还不断 更新了《超药品说明书用药目录》。这些共识在一定程度上指导了临床用药， 标志着我国专业学会在该方面的大胆探索尝试，不但在全国起到了引领作 用，也得到国际同行的高度认可和关注 [9] 。 上文所指超说明书用药的“不可替代性”除指安全性、有效性不可替代 外，经济上的不可替代性也是超说明书用药的主要原因之一。即超说明书用 药除对其进行安全性、有效性评价外，还应包括药物经济学评价。超说明书 用药药物经济学评价是通过成本效果分析法（ Cost Effectiveness guide.medlive.cn 2 Analysis，CEA）、成本效用分析法（ Cost Utility Analysis，CUA）、成本 效益分析法（ Cost Benefit Analysis，CBA）以及模型模拟法（ Modeling Simulation，MS）如构建 Markov模型、离散事件模型（ Discrete Event Simulation，DES）等药物经济学与卫生技术评估的常规方法，比较超说明 书用药治疗方案的成本投入与临床产出变化及患者偏好改善等来评估该方 案短期、长期的临床产出和经济性。 超说明书用药经济学评价的必要 性体现在以下几方面： 1.该方法作为 比较效果研究（ Comparative Effectiveness Research，CER）的一部分， 是证据产生过程的重要组成部分 [10] ；2.临床合理用药的三大原则包括安全 性、有效性和经济性，其中经济性也是衡量所有治疗方案是否合理的重要指